为梳理现状、厘清罕见病药品落地过程中各参与主体之间的相互联系，理顺落地过程中的重要环节和面临的挑战，从而对完善药品管理、满足患者用药可及性、支撑临床学科发展等方面提出合理建议，2024年上海医药行业协会发起了“罕见病药品落地最后一公里”课题研究，并于8月29日在上海市卫生和健康发展研究中心举办了课题研讨会。

上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任、复旦大学附属中山医院闵行梅陇院区孙湛常务副院长、上海交通大学医学院附属瑞金医院呼吸与危重症医学科李庆云主任、上海交通大学医学院附属瑞金医院药剂科卞晓岚主任、上海交通大学附属第一人民医院临床药学科范国荣主任、复旦大学附属华山医院药剂科王斌主任、上海长海医院药学部王卓主任、上海交通大学医学院附属胸科医院药剂科吴斌主任、上海市卫生经济学会李芬副会长兼秘书长、上海市卫生和健康发展研究中心陈珉惺副研究员等多位专家出席了会议。

近年来，国家医保和商保在更好满足参保人常见疾病基本用药需求的同时，也开始逐渐将为罕见病患者群体提供更多高性价比药品的治疗需求纳入保障范围。与会专家表示，随着人们对罕见病药品的认知逐步加深，越来越多的罕见病药具体落地的问题迫切需要解决。课题组认真听取了专家们的真知灼见，后续将围绕罕见病的“病有所医”“病有所药”“病有所保”，有针对性地进行更深入的研究。