上海上药睿尔药品有限公司是上海医药集团股份有限公司的全资子公司。作为上海医药罕见病及儿童药业务发展的平台企业，上药睿尔全力研发和转化临床急需、供应短缺、无药可医、疗效确切的创新罕见病及儿童药物；上药睿尔同时承担上海医药在销罕见病药物的运营管理。

上药睿尔积极发挥自身力量汇聚更多资源、渠道，积极践行国有企业社会责任，彰显国企担当，在未来，将成为中国儿罕药品的开拓创新者，以期让更多的罕见病患者能够及时用上安全的放心药、救命药，惠及更多患者。

主要产品：在《罕见病诊疗指南（2019版）》中，上海医药共有21个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等34个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔平台管理经营6个罕见病产品，为11.5万罕见病患者提供健康保障。

研发创新：上药睿尔目前自主研发项目有15个，用于治疗渐冻症、血液恶性肿瘤、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。

合作引进：上药睿尔积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，重点关注领域主要聚焦在神经系统、血液系统、内分泌系统和呼吸系统疾病及儿童专用制剂的创新研究。

四大基地、六大平台：未来，上药睿尔致力于成为：我国儿罕药的领先企业。着力打造四大基地、六大平台。

四大基地：1.我国重要的罕见病药物创新研发基地、2.具有全球影响力的罕见病药物转化基地、3.罕见病药物高端国际化生产基地、4.急需罕见病药品的保供基地；

六大平台：1.中国最大的罕见病药物供应保障平台、2.中国罕见病公益活动平台、3.中国罕见病DTP服务平台、4.中国罕见病创新商保支付平台、5.跨国企业在中国罕见病合作平台、6.罕见病药物治疗方案合作转化平台。